ciao a tutti qualcuno sa spiegarmi come è possibile sfruttare l'azione delle zinc finger nucleasi per la cura della distrofia muscolare di Duchenne? Ho capito che può essere utilizzata nei casi in cui ci sia una mutazione non senso...che facendo tagliare alle ZFN il DNA in qual punto poi interviene il NHEJ e introduce casualmente dei nucleotidi. Ma cosi non viene alterato il frame??? aiutatemi vi prego.. grazie
La cellula ,a seguito del taglio da parte della nucleasi associata allo zinc finger, è in grado di mettere in atto due meccanismi di riparazione: -Ricombinazione omologa, se nella cellula è presente un frammento di DNA con estremità omologhe alle estremità del GAP allora può avvenire la ricombinazione. -Se nella cellula non è presente DNA (inserito artificialmente) per far avvenire ricombinazione omologa si avrà che l'unica soluzione per la cellula è quella di unire le estremità libere di DNA tramite una ligasi e perdere l'informazione associata alla sequenza di DNA che prima stava nel GAP. Il Non-Homologous End-Joining (NHEJ) riunisce le due estremità della rottura in assenza di una sequenza che possa fungere da stampo