Un cavallo di Troia contro l'emofilia

Il problema riguarda circa il 30 per cento degli emofilici

Ricercatori del Medical College of Wisconsin, a Milwaukee, hanno scoperto – dandone notizia sull’ultimo numero del Journal of Clinical Investigation – quella che potrebbe rappresentare la chiave di volta per una terapia genetica dell’emofilia A (la forma più frequente, che ha un’incidenza cinque volte superiore all’altra forma, l’emofilia B). L’emofilia A è dovuta a una deficienza di un fattore di coagulazione del sangue, il fattore VIII, legata a fattori genetici e viene curata con trasfusioni – in media tre volte alla settimana – di emoderivati.

Nel 30 per cento circa dei pazienti, si sviluppa tuttavia una reazione immunitaria contro il fattore VIII fornito per trasfusione, impedendo a esso di svolgere la sua funzione.
Nel modello animale costituito dal topo, i ricercatori di Milwaukee sono riusciti a introdurre in cellule staminali destinate a trasformarsi in piastrine il gene per la produzione del fattore VIII, in modo da proteggerlo dall’attacco degli anticorpi ed essere comunque disponibile al momento del bisogno. Prima di passare a una sperimentazione sull’uomo, tuttavia, la nuova procedura verrà testata su altri modelli animali.

Fonte: (05/07/2006)
Pubblicato in Biochimica e Biologia Cellulare
Tag: emofilia

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