Terapia genica per prevenire l'epilessia

Nel modello sperimentale ha portato a una maggiore espressione di una proteina utile a inibire l'eccessiva attivazione dei neuroni

Per la prima volta un gruppo di ricercatori del The Children's Hospital di Philadelphia è riuscito, nel modello animale costituito dal topo, a bloccare lo sviluppo dell’epilessia dopo una lesione cerebrale. Il risultato è stato ottenuto con la terapia genica, che ha consentito di modificare il percorso dei segnali nervosi nel cervello.
"Abbiamo dimostrato che esiste una ‘finestra’ d’intervento dopo un danno cerebrale in grado di ridurre il rischio di sviluppare epilessia” ha dichiarato Amy R. Brooks-Kayal, firmatario dell’articolo apparso sul Journal of Neuroscience in cui viene descritto lo studio.
I ricercatori hanno focalizzato la loro attenzione sul giro dentato e in particolare sui recettori di tipo A delle cellule del sistema GABAergico che vi si trovano.

Quando questi recettori per il neurotrasmettitore GABA sono attivati, inibiscono l’eccessiva, ripetitiva attivazione dei neuroni, tipica delle crisi epilettiche, legate a uno squilibrio fra l’attività di due tipi di neurotrasmettitori, l’acido glutammico (eccitatorio) e, appunto, il GABA (inibitorio).
Il gruppo di ricerca di Brooks-Kayal, dopo aver dimostrato che nel topo l’epilessia è legata a una bassa espressione di una sub-unità del recettore, la proteina alpha1, ha “rifornito” le cellule cerebrali di topi epilettici con un ulteriore gene per l’espressione di quella proteina, utilizzando come vettore un adenovirus privato del proprio genoma. I topi così trattati mostravano di resistere alla successiva somministrazione di farmaci epilettogeni.
Ulteriori studi hanno mostrato che il tempestivo trattamento di topi sottoposti a una lesione in grado di indurre l’epilessia, non sviluppavano la malattia o comunque la sviluppavano in modo più lieve rispetto ai topi non trattati.

Fonte: (16/11/2006)
Pubblicato in Genetica, Biologia Molecolare e Microbiologia
Tag: GABA , epilessia

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