Al Tigem Napoli scoperto nuovo vettore per il trasferimento genico

Scoperto nuovo vettore AAV5 in grado di trasferire geni di maggiori dimensioni, si aprono prospettive per la cura di molte malattie

Grazie ad uno studio svoltosi al Tigem di Napoli e interamente finanziato da Telethon, sarà possibile trasferire geni di grandi dimensioni per curare diverse patologie. Con la terapia genetica si può sostituire un gene malato, ma per ora, era ritenuta applicabile solo per un piccolo numero di malattie poiché il vettore utilizzato per introdurre il gene non era in grado di “trasportare”, all'interno dell'organismo, geni di grandi dimensioni. Ora questo limite è stato superato. Nell'Istituto partenopeo, Alberto Auricchio (professore associato di Genetica Medica presso il Dipartimento di Pediatria all’Università Federico II) ha dimostrato che anche geni molto grandi possono essere introdotti nell'organismo con l'ausilio di vettori con capienza maggiore rispetto ai “virus navicella” finora utilizzati.

I ricercatori, con questa nuova tecnica sono riusciti a curare un gruppo di topi con la malattia di Stargardt, una delle malattie genetiche più diffuse e che causa danni alla vista, fino a condurre alla cecità. La ricerca è stata realizzata dal Tigem, nell'ambito del progetto di studio delle malattie ereditarie dell'occhio. La malattia di Stargardt, una degenerazione maculare ereditaria, è causata da un gene di grandi dimensioni che è stato possibile sostituire con quello sano grazie a vettore AAV5. I ricercatori hanno iniettato il vettore AAV5 contenente il gene sano in una delle due retine dell'animale malato e, dopo 7 mesi di osservazione (e una sola somministrazione) hanno osservato la parziale o completa remissione della patologia. Alberto Auricchio ha spiegato: “Per le persone affette dalla malattia di Stargardt si aprono enormi prospettive di cura. Il prossimo passo consiste nel passare dalla sperimentazione animale a quella sull'uomo”. “Inoltre – ha continuato – questa importante scoperta apre la strada alla possibilità di applicare questa tecnica anche ad altre malattie causate da geni di grandi dimensioni”.
Il progetto, oltre ai finanziamenti di Telethon, è stato sostenuto anche dal gruppo Luxottica.

Redazione (24/04/2008)
Pubblicato in Genetica, Biologia Molecolare e Microbiologia
Tag: Tigem, Telethon, Stargardt, degenerazione maculare, AAV5, occhio, terapia ge

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