Le notizie e gli eventi scientifici della settimana - 2 Giugno 2014

Newsletter del 2 Giugno 2014 di MolecularLab.it con notizie ed eventi del mondo scientifico su Biotech, Ricerca, Biochimica, Genetica, Medicina

Da questa settimana la newsletter verrà pubblicata al venerdì.
Così da avere un riassunto della settimana appena trascorsa sulle scoperte scientifiche più importanti, insomma per essere i primi a sapere le ultime!

Al via l'era dell'editing genomico
29/05/2014 10:12:35 - Se confermato si potrebbe entrare in una nuova era per quanto riguarda la terapia delle malattie genetiche: l'editing genomico!
La ricerca è in corso di pubblicazione su Nature dai ricercatori dell'Istituto Tiget del San Raffaele di Milano. Nello studio si spiega come la tecnica usata ha permesso di correggere un difetto genico che è alla base della malattia SCID-X1 direttamente nelle staminali del midollo.
Per l'editing del genoma sono state usate delle endonucleasi proprio come normalmente fatto in vitro nei laboratori di genetica di tutto il mondo.Ma nello studio si spiega come le endonucleasi vengano usate per rendere non funzionale il gene: la cellula rendendosi conto dell'errore procede a re-sintetizzare la proteina ma partendo, questa volta, dal gene corretto fornito dagli scienziati.
Il lavoro di editing genomico è stato studiato sul modello murino di SCID-X1, in questa malattia c'è un difetto genico in IL2RG che è responsabile della produzione di alcune componenti del sistema immunitario come linfociti T e le cellule Natural Killer. Ciclicamente queste cellule vengono rinnovate grazie alle staminali del sangue del midollo osseo.
I ricercatori sono stati in grado di attivare le cellule staminali in modo da reagire alle endonucleasi usate nella tecnica, per produrre nuove proteine codificate dalla versione corretta del gene IL2RG. Il risultato è stato che i topi sono stati in grado di produrre linfociti T e cellule NK perfettamente funzionanti.
"Questo dimostra che bastano poche cellule staminali corrette per ottenere l'effetto terapeutico, ovvero la ricostituzione di un sistema immunitario funzionante" ha commentato Pietro Genovese, primo autore dello studio.
A differenza di una precedente tecnica sperimentale qui l'inserimento è molto specifico grazie alle endonucleasi: in passato era stato usato un vettore virale per l'inserimento del gene, ma questo si posizionava vicino ad un oncogene, attivandolo.
Il direttore del Tiget, Luigi Naldini spiega: "Fino ad oggi la terapia genica consisteva soprattutto nell'aggiungere una copia funzionante del gene usando un virus opportunamente manipolato e reso innocuo; ora invece possiamo correggere direttamente il difetto genetico sul Dna. È un vantaggio straordinario, perché ci permette di ripristinare non solo la funzione ma anche la naturale regolazione di quel gene – quanto, quando e dove viene espresso – cosa che oggi non possiamo fare fedelmente quando introduciamo con un virus una nuova copia del gene dall'esterno".
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Staminali fermano la sclerosi multipla nei topi
29/05/2014 09:30:25 - Topi affetti da una malattia simile alla sclerosi multipla sono tornati a camminare meno di due settimane dopo aver ricevuto un trattamento con cellule staminali neurali umane. Il traguardo offre nuove speranze e strategie per la cura della sclerosi multipla ed è stato raggiunto da un team di ricercatori dell'Università della California e dell'Università dello Utah. Lo studio è stato descritto nei dettagli sulla rivista Stem Cell Reports. Quando hanno somministrato staminali ai topi gli studiosi si aspettavano una reazione di rigetto, simile a quella che talvolta emerge con i trapianti di organi. Invece non è stato così.
Un esperimento che doveva essere di routine ha invece dato risultati spettacolari al primo tentativo. Entro un periodo estremamente breve di tempo - dieci/quattordici giorni - i topi con una patologia simile alla sclerosi multipla umana hanno recuperato le capacita motorie. Sei mesi più tardi hanno mostrato segni di rallentamento. Più di 2,3 milioni di persone in tutto il mondo soffrono di sclerosi multipla, una malattia in cui il sistema immunitario attacca la mielina, strato isolante che circonda le fibre nervose. Il danno derivante inibisce la trasmissione degli impulsi nervosi, producendo una vasta gamma di sintomi, tra cui difficoltà a camminare, disturbi della vista, stanchezza e dolore.
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Scoperto il recettore che 'frena' il tumore dell'AIDS
28/05/2014 14:58:46 - Le chemochine sono un'importante componente dell'infiammazione che promuove la progressione dei tumori. Il lavoro appena pubblicato su Cancer Immunology Research, frutto della collaborazione tra i ricercatori dell'Università Statale di Milano (Dipartimento di Biotecnologie Mediche e Medicina Traslazionale e Dipartimento di Scienze ...
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Dall'Italia una promettente molecola per fermare il tumore
30/05/2014 11:30:22 - della sperimentazione clinica per la cura di alcuni tipi di tumori. Scopriamo qualche dettaglio in più su questa molecola e sul motivo per cui è stata studiata utilizzando proprio la tecnica proteomica.
La storia dell'E-3810 nasce nel 2008, quando il Dr. Chen, della company californiana Advenchen Lab, deposita la domanda di brevetto ...
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Generate nuove ossa da staminali iPS
27/05/2014 16:35:42 - Dimostrato per la prima volta in un animale strettamente correlato all'uomo - il macaco rhesus - che è possibile generare nuove ossa da cellule staminali pluripotenti indotte (iPSC) ottenute da cellule della pelle del primate. Il traguardo è stato raggiunto da un nuovo studio condotto dal National Heart, Lung and Blood Institute di Bethesda, ...
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Un GPS genomico per scoprire il proprio luogo d'origine
30/05/2014 09:00:22 - E' un algoritmo e si chiama GPS, ovvero Geographic Population Structure, e traduce le informazioni genetiche in coordinate geografiche per scoprire il luogo di origine degli individui, proprio come un "normale" GPS riesce a tradurre in coordinate geografiche le onde radio dei sistemi satellitari. Il GPS genomico, presentato nell'ultimo numero ...
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Il pirfenidone è efficace contro la fibrosi polmonare

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