Risultati positivi nell'uso delle staminali adulte nella cura distrofia di Duchenne

Tessuto muscolare soggetto a distrofia di Duchenne

Identificate cellule staminali facilmente isolabili dalle pareti delle arteriole dei muscoli umani

La distrofia muscolare di Duchenne (DMD) è una malattia genetica degenerativa dei muscoli causata da un difetto a carico del gene che codifica per la proteina distrofina, responsabile dell'elasticità che ammortizza lo stress delle fibre muscolari; se non è presente la distrofina, il muscolo si sfibra. Nei malati le cellule staminali presenti nel muscolo (cellule satelliti) sono anch'esse portatrici del gene malato e quindi continuano a rigenerare nuove fibre muscolari senza distrofina e quindi destinate a sfibrarsi. Queste riserve di cellule satelliti si esauriscono e il tessuto muscolare non viene più ricostruito.
Ora una nuova ricerca italiana ha dimostrato che le cellule staminali adulte potrebbero rappresentare una nuova strategia per la cura della DMD.
Topi affetti dalla distrofia di Duchenne sono stati trattati con cellule staminali adulte, isolate, per la prima volta, dalle pareti delle arterie di individui sani o ammalati di distrofia e queste cellule sono state capaci di riparare i muscoli degli animali malati. Le cellule sono state iniettate nel sangue dei topolini malati e hanno raggiunto il muscolo unendosi alla popolazione di cellule satelliti presenti e hanno iniziato a produrre fibre muscolari sane.
Il nuovo lavoro, finanziato da Telethon e pubblicato sulla rivista Nature Cell Biology, suggerisce la possibilità di usare per la terapia della DMD queste staminali prelevate da individuo sano e compatibile o dallo stesso paziente e poi corrette geneticamente, prima del reimpianto, inserendo una copia sana del gene per la distrofina.
Giulio Cossu, direttore dell'Istituto di Ricerca per le Cellule Staminali (SCRI) della Fondazione San Raffaele di Milano, ha dichiarato che queste nuove staminali sembrano le migliori candidate per questa terapia, in quanto sono facilmente isolabili dalle pareti delle arteriole che irrorano la muscolatura anche mentre si sottopone il paziente a biopsia.

Già a novembre scorso, Nature, aveva riportato i successi dell'equipe dello stesso Giulio Cossu sui cani distrofici: era stato dimostrato che le cellule staminali (mesoangioblasti) prelevate dai vasi sanguigni di cani sani e iniettate per via intra-arteriosa in cani colpiti da DMD e sottoposti a un trattamento di immuno-soppressione contro il rigetto delle cellule del donatore, fanno osservare un miglioramento del quadro clinico degli animali. Dopo cinque trattamenti, i cani malati hanno mantenuto o migliorato la deambulazione e una discreta forza muscolare. Inoltre, altro aspetto importante, una parte delle loro fibre muscolari (dal 10 al 70%, a seconda dei casi) hanno prodotto la versione normale della distrofina.
Per ripetere questi incoraggianti risultati nei pazienti era necessario trovare cellule staminali umane simili ai mesoangioblasti dei cani. Ed è quello che è stato fatto ora isolando le cellule dalle pareti delle arteriole dei muscoli umani.
"Queste cellule staminali - ha dichiarato Cossu - sembrano finora le migliori armi per una futura cura per la DMD". I prossimi passi di questa ricerca, saranno due: continuare gli studi sui cani distrofici per vedere se è fattibile il trapianto autologo di staminali corrette con la terapia genica (importante per evitare le cure antirigetto); e contemporaneamente continuare a studiare le nuove staminali umane. Forse nel giro di due anni sarà possibile iniziare il primo trial clinico con staminali da donatore sano.

Redazione (14/02/2007)
Pubblicato in Medicina e Salute
Tag: Duchenne, SCRI

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